近日

风湿免疫科

张惠广主任团队

通过创新应用生物制剂，

成功治愈一例

系统性红斑狼疮（SLE）

继发 “获得性血友病 A” 的罕见病例

该患者经过近两年的规范治疗，各项指标已完全恢复正常，标志着该院在罕见风湿免疫疾病诊疗领域实现重大突破，为同类患者带来新的治疗希望。

患者为一名中年女性，十年前因发热确诊系统性红斑狼疮，长期在北京协和医院接受规范治疗，病情平稳。2021 年起，患者出现间断性全身鲜红斑疹，伴发热、恶心等症状，加大激素剂量后可缓解。2022 年，患者常规复查发现凝血功能轻度异常，但无明显出血征象，遂暂时观察。

转折发生在一次普通手术后 —— 患者出现大量出血，经输注浓缩红细胞、新鲜血浆及冷沉淀等血液制品才勉强脱离危险。此后，患者又两次自发出现尿血、皮下出血，血色素最低降至 60g/L，病情愈发凶险。2023 年 11 月，正值抗击新冠疫情关键时期，患者再次突发血尿、睑结膜出血及大面积皮下瘀斑，血色素降至 73g/L，APTT 长达 81.8 秒，D - 二聚体数值更是超出正常范围 100 倍以上，达 60.32mg/L，紧急入住长治二院风湿免疫科。

入院后，张惠广主任团队立即启动抢救，给予激素冲击、免疫抑制剂及血液制品支持治疗，患者出血症状逐渐停止，病情暂时稳定。但一个关键问题摆在面前：系统性红斑狼疮引发的血液系统损害多表现为白细胞减少、血小板减少、贫血等，该患者的凝血功能严重异常与之不符，究竟是什么疾病？

此时，一直关注该患者病情的北京协和医院风湿科侯勇教授，与张惠广主任经过深入研讨后提出关键猜想：这可能是系统性红斑狼疮继发的罕见疾病 —— 获得性血友病（acquired hemophilia）。为验证这一诊断，张惠广主任第一时间联系兄弟医院血液科专家，对方当即表示支持，接收血样进行专项检测。很快，检测结果证实了猜想，患者被明确诊断为 “获得性血友病 A”。

获得性血友病是一种罕见的自身免疫性疾病，患者体内产生针对凝血因子 Ⅷ 的自身抗体，导致凝血功能障碍，临床表现为自发性出血或轻微损伤后严重出血，发病率极低，诊治难度极大，而由系统性红斑狼疮继发该疾病的情况更为罕见。

诊断明确后，新的挑战接踵而至。患者出院后接受标准激素+ 免疫抑制剂治疗，但反复复查凝血功能始终异常，意味着出血风险持续存在。在与侯勇教授充分沟通后，张惠广主任做出大胆决策：在常规治疗基础上，创新应用生物制剂。

生物制剂作为 2000 年以来风湿免疫病治疗领域的 “高科技靶向武器”，在类风湿关节炎、强直性脊柱炎等疾病中疗效显著，能精准靶向免疫反应关键环节，减少激素用量、有效控制病情。但此次计划使用的生物制剂，此前主要应用于狼疮肾炎治疗，尚无治疗获得性血友病的相关经验。张惠广主任团队与患者家属进行充分沟通，详细告知治疗方案的创新性、潜在获益与风险，获得家属全力支持。

治疗方案实施后，患者病情逐渐出现积极变化。经过半年多的规范治疗，患者凝血功能完全恢复正常；张惠广主任根据病情逐步减量生物制剂，至 2025 年 3 月完全停用，仅以国内外推荐的最小剂量常规药物维持。截至目前，经过近 1 年的随访观察，患者病情稳定，各项复查指标均处于正常水平，彻底摆脱了反复出血的风险。

系统性红斑狼疮被称为 “千面疾病”，临床表现纷繁复杂，除了典型的面部蝶形红斑，还可能累及全身多个脏器和系统，引发发热、口腔溃疡、关节肿痛、狼疮肾炎、肺动脉高压、神经精神症状等多种问题，严重时可致残、致死。

在张惠广主任的带领下，长治二院风湿免疫科在系统性红斑狼疮诊治方面积累了丰富经验。在北京协和医院侯勇教授等国内知名专家的指导下，科室成功救治了众多疑难重症患者：包括难治性血小板减低、严重肺动脉高压、24 小时尿蛋白定量达 17g 的重症狼疮肾炎、诊断不清的神经精神狼疮，以及疾病与药物双重因素导致的骨梗死患者等。此外，科室还帮助 10 余名有妊娠需求的年轻女性患者顺利分娩健康婴儿，其中就有一位怀孕时血小板仅 3 万左右的患者，经张惠广主任精心治疗后，血小板恢复至安全水平，成功剖腹产诞下健康宝宝。

对于青少年狼疮患者，科室通过合理应用生物制剂，有效减少了激素的剂量和疗程，降低了药物对生长发育的影响，赢得了患者和家属的广泛认可。

“祖国太强大了，希望有越来越多的生物制剂出现，帮助患者战胜疾病。” 看着患者正常的化验单，张惠广主任感慨道。他表示，无激素治疗是系统性红斑狼疮诊疗的理想目标，但不能盲目追求，需在医生指导下快速控制病情，待病情长期稳定后逐步调整方案。

如今，随着生物制剂、新型免疫抑制剂的不断发展，许多系统性红斑狼疮患者已实现极低剂量激素控制病情，部分患者甚至达到无激素治疗状态。而最新的 CART-T 细胞疗法在相关试验中取得的重大突破，更让医疗团队和患者对未来充满信心。

此次长治二院风湿免疫科通过跨院协作、创新治疗，成功攻克 SLE 继发获得性血友病这一罕见难题，不仅为该患者带来了新生，也为同类罕见疾病的诊疗提供了宝贵经验，彰显了我国风湿免疫病诊疗水平的持续提升。